Terapia genética pode salvar visão de pacientes após uma única injeção

A terapia gênica é promissora para uma das causas mais comuns de cegueira. Os dados apresentados hoje mostram que seis pacientes com degeneração macular úmida relacionada à idade  (DMRI) já passaram pelo menos seis meses sem a necessidade de injeções contínuas para controlar uma doença que normalmente requer tratamento a cada quatro a seis semanas. Os pesquisadores dizem que a esperança é que a terapia genética liberte os pacientes de injeções oculares quase mensais, oferecendo um potencial tratamento "único". Não se trata apenas de conveniência; um tratamento mais consistente também pode ajudar as pessoas a manter mais sua visão.

"Isso é potencialmente uma mudança de paradigma", disse o pesquisador principal, Szilárd Kiss, M.D., diretor de Pesquisa Clínica e chefe do Serviço de Retina do Departamento de Oftalmologia da Weill Cornell Medical College, em Nova York. "É o próximo salto revolucionário no tratamento da DMRI. Quando você pensa sobre o que é ficção científica e o que é realidade científica; a terapia genética para a DMRI está se tornando uma realidade clínica".

O Dr. Kiss espera que uma terapia genética para a DMRI úmida possa estar disponível nos próximos três a cinco anos, dependendo dos resultados de outros estudos clínicos e aprovações regulatórias.

A DMRI é uma doença ocular degenerativa que ocorre quando parte da retina é danificada. O dano ocorre quando novos vasos sanguíneos fracos se formam atrás da retina na parte posterior do olho. Esses vasos anormais vazam, causando dano e matando as células que nos permitem ver.

O primeiro salto revolucionário no tratamento da DMRI úmida ocorreu há pouco mais de uma década, com a introdução de um novo medicamento chamado terapia anti-VEGF. Foi o primeiro tratamento a inibir a formação desses novos vasos sanguíneos prejudiciais, permitindo que mais de 90% dos pacientes mantenham sua visão, de acordo com ensaios clínicos.

No entanto, no mundo real, a porcentagem real está mais próxima de 50%. Uma das principais razões é que os pacientes são subtratados. Isso ocorre porque a maioria das pessoas com DMRI úmida deve ir ao consultório do oftalmologista a cada quatro a oito semanas para receber uma injeção diretamente nos olhos (muitas vezes nos dois olhos). Pode ser um cronograma difícil de manter para muitos pacientes idosos que lutam com outras doenças e dependem de outras pessoas para levá-las às consultas oftalmológicas, além de ser um custo elevado para o sistema de saúde.

Os pesquisadores têm procurado uma alternativa melhor às injeções mensais quase desde o momento em que os anti-VEGFs foram introduzidos. A terapia gênica está emergindo como uma das alternativas mais promissoras ao tratamento anti-VEGF a longo prazo.

O objetivo da pesquisa do Dr. Kiss é desenvolver uma terapia genética que permita ao olho fazer seu próprio medicamento anti-VEGF. A terapia genética ideal seria administrada não através de um procedimento cirúrgico em uma sala de cirurgia, mas através de uma injeção no olho que pode ser feita no consultório médico, assim como o tratamento anti-VEGF de rotina é feito hoje.

Para fazer isso, Kiss e colegas desenvolveram um vetor de última geração que pode inserir nas células do olho material genético que produz uma molécula semelhante a um medicamento anti-VEGF amplamente usado chamado aflibercept. Uma vez dentro das células, a sequência de DNA começa a produzir a proteína aflibercept.

"Em vez de injetar o medicamento no olho, seu olho faz o próprio medicamento", explicou o Dr. Kiss. "O objetivo é um tratamento potencialmente completo. Você pode precisar de um reforço de vez em quando, mas essa terapia genética pode teoricamente durar uma vida."

Em estudos com animais, o Dr. Kiss e seus colegas mostraram que essa terapia genética funciona tão bem quanto uma injeção de aflibercept, com um perfil de efeito colateral favorável e gerenciável.

Falaí Biotec

Referências:


Traduzido e adaptado de:

American Academy of Ophthalmology. "In-office gene therapy for wet age-related macular degeneration is coming: New data shows patients maintaining vision after a single intravitreal injection of gene therapy." ScienceDaily. ScienceDaily, 11 October 2019. <www.sciencedaily.com/releases/2019/10/191011074725.htm>.